2024-05-08 09:49 来源：本站编辑
医学上的炒作总是层出不穷，但最近，新的可能性的前景似乎亮得令人眼花缭乱。加州大学伯克利分校(University of California, Berkeley)的生物化学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)说:“我已经管理我的研究实验室将近30年了。”“我可以说，在这段时间里，我从未经历过我们在过去五年里所看到的。”
作为诺贝尔奖得主，杜德纳主要因Crispr而闻名，这是一种基因编辑瑞士军刀，被称为人类基因组的“文字处理机”，她自己也将其描述为“一种能够重写生命密码的技术”。杜德纳与他人共同获得诺贝尔奖的这项工作发表于十多年前的2012年，为crispr疗法和治疗开辟了似乎几乎无限的前景。但在调查了最近科学突破的情况后，她说，过去5年更加引人注目:“我认为我们正处于加速发现的非凡时期。”
这场大流行已经耗尽了许多美国人的医学资源，过去几年被视为失败和失败的传奇已经成为一种普遍现象。然而，这些残酷的岁月——导致超过100万美国人死亡，全世界可能有2000万人死亡，似乎甚至使富裕的西方超现代堡垒也回到了类似前现代瘟疫的经历——也可能代表着医学创新的一个前所未有的分水岭。除了Crispr和新冠病毒疫苗，mRNA工具还有无数潜在的应用于其他疾病;免疫治疗和下一代癌症治疗的新领域减肥药的全新世界;在机器学习的帮助下追求新的见解和药物开发途径;疫苗被誉为世界上一些最棘手的传染病的游戏规则改变者。
“这太令人震惊了，”免疫学家巴尼·格雷厄姆(Barney Graham)说，他是疫苗研究中心(Vaccine Research Center)的前副主任，也是mRNA疫苗开发的核心人物，他最近写了一篇关于“疫苗学新时代”的文章。”“你无法想象未来30年你会看到什么。目前的发展速度正处于指数阶段。”
有时很难看到乌云中的一线光明，尤其是在过去三年如此黑暗的情况下。但在美国疫情经历的核心，在所有的死亡和痛苦中，尽管有功能障碍促成了它的形成，但在以往任何一个时代，它都会成为一个惊人的生物医学奇迹:冠状病毒疫苗。在过去的历史中，药物开发的时间表需要整整几十年;专家警告说，不要指望几年之内就能解决问题。但是第一针的mRNA序列是在一个周末设计出来的，成品疫苗在几个月内就生产出来了，这一加速的时间表可能挽救了数百万美国人和全世界数千万人的生命——这些数字可能比全球累计死亡人数还要多。
疫苗的奇迹不仅仅是从Covid中拯救了生命。作为首批获得美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)批准的此类药物，他们带来了一长串未来可能应用于mRNA的清单:艾滋病毒(hiv)、结核病、寨卡病毒(Zika)、呼吸道合胞病毒(rsv)，以及各种恶性癌症。疫苗的创新不仅仅局限于mRNA:一种“改变世界”的疟疾疫苗正在加纳和尼日利亚推出，这种疫苗每年在全球造成60万人死亡，下一代登革热疫苗的早期试验表明，它们可能会将症状感染减少80%或更多。
并不是所有现在或即将进入市场的创新都来自美国的研究，也不是所有创新都经历了同样的发展历程。但他们的许多背景故事确实很相似，通常可以追溯到几十年前的人类基因组计划(Human Genome Project)，该计划于2003年完成，与此同时，美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的预算几乎翻了一番，这帮助开启了比尔·克林顿(Bill Clinton)总统的卫生与公众服务部部长唐娜·沙拉拉(Donna Shalala)去年所说的“生物医学研究的黄金时代”。
几十年后，这似乎是新疗法的黄金时代。乳腺癌药物的新试验带来了被《纽约时报》称赞为“闻所未闻”的生存率，一种针对肺癌术后患者的新疗法可能会将死亡率降低一半以上。另一种治疗直肠癌的新疗法，将一小群病例中的每一个人都变成了无癌幸存者。
Ozempic和Wegovy已经改变了美国肥胖的现状——这一突破在美容效益和医学道德风险方面被描述和争论得如此之多，以至于很容易忘记肥胖是美国可预防死亡的最大风险因素之一。下一代替代品可能会被证明更有效，而且有迹象表明，这些药物会产生巨大的非标签影响:至少在一些病人身上，这些药物似乎能抑制一系列难以治疗的成瘾行为。
尽管美国第一个接受Crispr基因治疗的人在四年前才接受治疗，治疗的是镰状细胞病，但从那以后，它就被推广到先天性失明、心脏病、糖尿病、癌症和艾滋病的测试中。迄今为止，只有两份此类治疗的申请提交给了fda，但总的来说，全世界约有4亿人受到由单基因突变引起的一种或多种疾病的折磨，这些疾病理论上对Crispr来说很容易修复。当杜德纳允许自己想象十年或二十年后的应用时，这种可能性听起来几乎令人陶醉:例如，提供单基因保护，防止高胆固醇，从而预防冠状动脉疾病，或者，在理论上，插入一种预防阿尔茨海默氏症或痴呆症的基因。
今年1月，《自然》杂志上一篇被广泛讨论的论文指出，随着时间的推移，作者所谓的破坏性科学突破的比率正在稳步下降——部分原因是学术压力的失调，研究人员比过去更加专业化，经常在人们熟知的科学的边缘修修补缺。
但当涉及到新疫苗和新疗法的到来时，相反的故事似乎更真实:整个研究分支，经过几十年的培育，终于结出了真正的果实。这是否意味着我们正沿着指数曲线向上发展，走向彻底延长寿命和彻底消灭癌症?不。进步比这更零碎和分散，确实有人认为进步应该更快。
在大流行期间，一些人呼吁加快研发速度，其中一些人强调需要降低药物研发成本，自1970年代以来，药物研发成本每十年翻一番，方法可能是重新设计临床试验或采用所谓的人体挑战试验，或简化药物审批程序。格雷厄姆现在是莫尔豪斯医学院(Morehouse School of Medicine)的全球健康公平高级顾问，他强调了全球分布和获取的问题:新技术真的能到达最需要它们的地方吗?“我们需要的生物学和科学已经到位，”他说。“现在对我来说，问题是:我们真的能做到吗?”
1987年，经济学家罗伯特·索洛(Robert Solow)评论说，除了生产率统计数据，你可以在任何地方看到计算机革命——尽管人们直觉上认为信息技术已经彻底改变了美国所有形式的工作，但这种变化并没有以任何明显的统计方式对美国经济产生真正的影响。
直到几年前，你可能还会对花费在研究潜在的hiv疫苗或人类基因组解码上的数十亿美元说同样的话，这引发了一个类似风险资本的生物技术炒作周期，在大多数美国人看到任何真正的收益之前，这种炒作就已经破灭了。有时候这些事需要一点时间。
大卫·华莱士-威尔斯是该杂志的特约撰稿人，著有《不适宜居住的地球:变暖后的生命》。
这篇文章的另一个版本出现在《星期日杂志》的第18页，标题是:医学可能正处于一个新时代的风口浪尖 完成创新——其极限甚至还不清楚。订购转载|今日报|订阅资讯来源：http://www.lofnews.com/news/show/99148/
