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周三，来自华盛顿郊区的12岁男孩肯德里克·克罗默(Kendric Cromer)成为世界上第一个接受商业批准的镰状细胞病基因疗法的患者，这种疗法可能治愈这种疾病。

在美国，估计有2万名镰状细胞病患者有资格接受这种治疗，肯德里克长达数月的医疗之旅的开始可能会带来希望。但这也表明了患者在寻求两种新的镰状细胞疗法时所面临的困难。

对于像肯德里克这样的少数幸运儿来说，这种治疗可能使他们渴望的生活成为可能。作为一个严肃而害羞的青少年，他已经了解到，普通的活动——骑自行车、在寒冷的日子里出门、踢足球——都可能导致一阵又一阵的灼痛。

“镰状细胞总是偷走我的梦想，打断我想做的所有事情，”他说。现在他觉得自己有机会过上正常的生活。

去年年底，美国食品和药物管理局授权两家公司向镰状细胞病患者销售基因疗法。镰状细胞病是一种红细胞遗传紊乱，会导致衰弱性疼痛和其他医疗问题。据估计，美国有10万人患有镰状细胞病，其中大多数是黑人。当人们从父母双方那里继承了这种疾病的突变基因时，他们就患有这种疾病。

这种疗法在临床试验中帮助了患者，但肯德里克是马萨诸塞州萨默维尔市蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)的第一位商业患者。,公司。另一家公司，波士顿的顶点治疗公司(Vertex Therapeutics)拒绝透露是否已经开始使用其获得批准的基于CRISPR基因编辑的药物治疗任何患者。